2024年欧洲杯直播“天价”抗癌药推广难 CAR-T药企创新支付方案尝试破冰 创新技术、研发新品降低成本是出路

2024年欧洲杯直播“天价”抗癌药推广难 CAR-T药企创新支付方案尝试破冰 创新技术、研发新品降低成本是出路

　　物CAR-T产品国内最初定价为129万/针，曾被称为“天价药”，商业化进度较慢。近日，国内一CAR-T产品企业推出“治不好退一半钱”商业推广计划，尝试加速商业化进程。

　　业内专家指出，创新支付只是商业化的一种方式。细胞治疗产品因其特殊性很难降低生产成本和价格，突破底层技术研发通用型CAR-T产品才能大幅降低成本。

　　CAR-T细胞疗法指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是全球最新的肿瘤治疗手段。CAR-T产品的最大优势是个性化定制药物、仅需一次静脉输注，无需重复给药，不易被滥用。

　　在复发难治的血液系统肿瘤如淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等治疗方面，CAR-T产品表现不俗。世界上首批接受CAR-T治疗的两名血液肿瘤患者无癌生存已超过10年，给患者带来了重生的信心。

　　近日，国内第一家获批上市的CAR-T产品企业复星凯特公司，联合国药控股公司推出“治不好退一半钱”按疗效价值支付计划，即用120万元/针产品治疗后，若未能达到完全缓解，将获得最高60万元的费用返还。复星凯特公司CAR-T于2021年6月在中国上市。

　　2017年全球第一个CAR-T产品上市，全球免疫细胞疗法进入发展“快车道”。据悉，目前全球已有十个CAR-T产品获批上市，其中五个产品为我国企业生产、四个产品已在国内上市。已上市产品分别由复星凯特公司、药明巨诺公司、驯鹿生物公司、合源生物公司、传奇生物公司（未在国内上市）生产。

　　医疗市场咨询机构弗若斯特沙利文预测，全球市场销售价值将在2030年达到218亿美元，2021年至2030年的年复合增长率为34.8%。据估算，中国在2030年上述市场规模将增至289亿元，2021年至2030年复合增长率为64.4%。

　　药明巨诺公司相关人员说，2021年9月，产品上市之初就推出了多元创新支付方案，包括金融分期、按疗效付费等，现在不断完善并升级创新的支付方案，已被列入91个城市惠民保、62个商业保险产品。企业希望有更多社会力量共同参与，有效减轻患者的治疗负担，提高肿瘤患者对CAR-T产品的可及与可负担性。

　　“我们也有类似复星凯特这样的计划，但细节不方便透露。”驯鹿生物相关人员说。合源生物相关人士对此未作表态。

　　CAR-T产品商业化仍面临着巨大挑战，主要体现在治疗费用高、产能扩增受限、安全性问题等方面。

　　国际期刊《自然评论药物发现》杂志的一项调查研究显示，有65%的患者表示CAR-T产品昂贵的价格是其无法接受细胞疗法最大障碍。目前产品国外售价240万元人民币/针左右，中国售价为120万元人民币/针左右、最低价也在99.9万元/针。

　　而且我国现有的基本医保体系也不支持该产品，目前未有一款产品进入国家医保目录。药明巨诺2023年中报显示，截至2023年6月30日产品不含税销售额约为人民币8770万元。复星凯特公司未透露产品销售情况，市场猜测可能由于业绩不好，复星凯特公司才高调推出这一计划。

　　记者了解到，CAR-T产品价格高与其定制化有关。CAR-T需要采集每一位患者体内的T细胞，而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用。其次，产品的生产制备过程亦颇为复杂，制备成功的CAR-T药物将通过完善的物流配送体系及专业的患者服务团队及时回输到患者体内。

　　由于其产品定制化，产能扩增也受限。据透露，在一家能满负荷运转一年的生产企业里，单人份CAR-T产品的生产成本才可达到7.8万美元左右，毛利率大约在50%左右。

　　此外，CAR-T产品安全性也成为关注焦点。美国FDA近日发布公告表示，正在调查CAR-T产品的致癌风险。传奇生物称，在接受治疗后的患者发生了继发性血液系统恶性肿瘤，因此在产品标签上添加了黑框警告。据悉，黑框警告是美国FDA要求在说明书上写明的药物不良反应警告标志，是最高级别的警告，代表该药物具有引起严重的甚至危及生命的不良反应的重大风险。

　　多元创新支付方案只是对商业模式的一种调整，CAR-T产品降价仅靠它行不通。业内专家告诉记者，CAR-T产品因定制化等属性，很难降低成本和价格。全球科学界正在研发通用型CAR-T产品，既节约成本、又节省时间，价格将大大低于现有产品。

　　通用型现货免疫细胞治疗技术是当今热门的细胞药研究领域和创新高地。通用型CAR-T产品指无需从患者本人外周血中取出T细胞，而是直接从患者或者其他健康外周血里面提取已经分化好自然杀伤细胞，在体外进行基因改造，形成细胞产品库存。

　　他介绍说，患者需要的时候，拿一瓶细胞库存货出来制备，就可以使其分化扩增到足够的剂量要求。这样，细胞治疗产品能够量产和提前储备，患者有需要时可及时使用。与现在的CAR-T产品相比，可以将成本降低90%，具有广阔的前景和意义。

　　记者了解到，尽管通用型CAR-T产品研发有一定难度，需要突破一些关键性技术，但目前我国已有企业在开发此类产品。邦耀生物公司研发的通用型CAR-T产品已于2023年7月获得国家药监局批准进行临床试验。上海星奕昂生物公司通过基因编辑技术开发通用型量产化可治疗实体瘤的新一代免疫细胞产品。